Investigacions en curs

Actualment hi ha varies investigacions per aconseguir una cura de la malaltia MSD. Els projectes son comuns amb les 4 fundacions MSD i finançats conjuntament.

Els projectes científics actuals mes importants son;

Recerca medicament per aturar malaltia

University of Southampton, Regne Unit

Dr.Matthias Baud

Aturar els efectes degeneratius és molt important pel manteniment dels pacients en bon estat

MSD Action Foundation (Irlanda), Fundació MSD (Espanya)

Iniciat 2020, en procés

 

Natural History Study per MSD-Prospectiva

CHOP of Philadelphia, EEUU / UMG of Göttingen, Alemanya

Dr. Rebecca Ahrens Nicklas, Dr.Lars

Això ajudarà l’aprovació de la FDA per ingrés a la clínica per tractaments de MSD.

MSD Action Foundation (Irlanda), United MSD Foundation (EEUU), Fundación Cure MSD (Argentina), Fundació MSD (Espanya)

Iniciat 2022, en procés

 

Teràpia Gènica per MSD (Fase 4) – Estudi de toxicitat amb animals mes grans

Universitat Texas South Western, EEUU

Dr. Steve Gray

Estudi amb  rates utilitzant qualitat GMP AAV, fent un seguiment essencial del projecte de investigació de teràpia gènica

United MSD Foundation (EEUU)

Iniciat 2022, en procés

 

Anteriorment s’han finançat projectes de recerca importants, tots ells serviran per arribar a la cura de la malaltia MSD, en detallem els mes importants:

 

Teràpia Gènica per MSD (Fase 1)

Universitat Texas South Western, EEUU

Dr. Steve Gray

La investigació ha servit per provar un la visió de la teràpia gènica con AAV en ratolins amb MSD, en col·laboració amb Jackson Labs, Estats Units.

United MSD Action Foundation (EEUU)

Finalitzat 2018

 

Teràpia Gènica pera MSD (Fase 2) – Estudi de toxicitat

Universitat Texas South Western, EEUU

Dr. Steve Gray

Estudi amb  ratolins utilitzant qualitat GMP AAV, fent un seguiment essencial del projecte de investigació de teràpia gènica

The Health Research Board / MSD Action Foundation (Irlanda)

Finalitzat 2019

 

Teràpia  Gènica per MSD (Fase 3) – Creació de AAV per Assaig Clínic

Universidad Texas South Western, EEUU

Dr. Steve Gray

Creació del AAV que serà implantat en els nens. Valor USD 1.3 millones

Fundación Cure MSD (Argentina) / MSD Action Foundation (Irlanda)/ United MSD Action Foundation (EEUU)

Finalitzat 2019

 

Com mes puguem investigar abans podrem curar. Donan’s el teu suport.

 

RECERCA PER UN FÀRMAC QUE ATURI ELS EFECTES DEGENERATIUS

University of Southampton, Anglaterra & University Medical Center Goettingenchildren’s Hospital, Alemanya

L’equip de Dr. Matthias Baud, a Southampton i l’equip del Dr. Lars Schlotawa, a Alemanya, treballen coordinadament en aquest projecte que, a curt termini, és el més esperançador perquè volen aturar els efectes degeneratius de la malaltia.

Aquesta feina és complexa, però tenen uns resultats molt bons i ja estan en una etapa molt avançada.

TERÀPIA GÈNICA

Texas Medical Center (TMC) – Dr.Steve Gray

La Teràpia Gènica, és la tècnica que localitza el gen defectuós i el substitueix per el gen correcte amb la finalitat de curar les malalties genètiques, com MSD.

• Primera fase amb ratolins, finalitzada amb èxit
• Segona fase amb rates, finalitzada amb èxit

• Tercera fase, creació del vector AAV per tractar nens
•  Pendent:
  • Autorització FDA – entregat i esperant l’aprovació
  • Anàlisi clínic  amb nens

Totes les investigacions compten i totes son importants. Des de Espanya volem col·laborar a fer recerca per l’ avenç científic conjuntament amb les resta de Fundacions, perquè la força de tots farà possible arribar a un objectiu meravellós.

La Fundació MSD – Dèficit Múltiple de Sulfactasa

té com objectiu promoure i donar suport als avenços en la investigació científica de la malaltia MSD.