Investigaciones en progreso

Actualmente existen varias investigaciones para conseguir un cuidado de la enfermedad MSD. Los proyectos son comunes con las 4 fundaciones MSD y financiado igualmente conjuntamente.

Los proyectos científicos actuales más importantes son;

Recerca medicamento para parar enfermedad

University of Southampton, Inglaterra

Dr.Matthias Baud

Parar los efectos degenerativos es muy importante para el mantenimiento de los pacientes en el mejor estado posible.

MSD Action Foundation (Irlanda), Fundació MSD (España)

Iniciado 2020, en proceso

 

Natural History Study para MSD-Prospectiva

CHOP of Philadelphia, EEUU / UMG of Göttingen, Alemania

Dr. Rebecca Ahrens Nicklas, Dr.Lars

Datos importantes para la aprobación de la FDA para ingreso en la clínica para tratamientos de MSD.

MSD Action Foundation (Irlanda), United MSD Foundation (EEUU), Fundación Cure MSD (Argentina), Fundació MSD (España)

Iniciado 2022, en proceso

 

Terapia Génica para MSD (Fase 4) – Estudio de toxicidad con animales más grandes

Universidad Texas South Western, EEUU

Dr. Steve Gray

Estudio con ratas utilizando calidad GMP AAV, con seguimiento esencial del proyecto de investigación de terapia génica

United MSD Foundation (EEUU)

Iniciado 2022, en proceso

 

Anteriormente se han financiado proyectos de investigación importantes, todos ellos servirán para llegar a la cura de la enfermedad MSD, detallamos los más importantes:

Terapia Génica per MSD (Fase 1)

Universidad Texas South Western, EEUU

Dr. Steve Gray

La investigación ha servido para probar un la visión de la terapia génica con AAV en ratones con MSD, en colaboración con Jackson Labs, EEUU

United MSD Action Foundation (EEUU)

Finalizado 2018

Terapia Génica para MSD (Fase 2) – Estudio de toxicidad

Universitat Texas South Western, EEUU

Dr. Steve Gray

Estudio con ratones utilizando GMP AAV, seguimiento esencial del proyecto de investigación de terapia génica

The Health Research Board / MSD Action Foundation (Irlanda)

Finalizado 2019

 

Terapia Génica per MSD (Fase 3) – Creación de AAV para Ensayo Clinico

Universidad Texas South Western, EEUU

Dr. Steve Gray

Creación del AAV que será implantado en niños. Valor USD 1.3 millones

Fundación Cure MSD (Argentina) / MSD Action Foundation (Irlanda)/ United MSD Action Foundation (EEUU)

Finalizado 2019

 

Cuanto más podamos investigar antes podremos curar.

¡Danos tu apoyo!

BUSCAR UN MEDICAMENTO PARA DETENER LOS EFECTOS DEGENERATIVOS

University of Southampton,Inglaterra & University Medical Center Goettingenchildren’s Hospital, Alemaña

El equipo de Dr. Matthias Baud, en Southampton y el equipo del Dr.Lars Schlotawa, trabajan coordinadamente en este proyecto que, a corto plazo es el más esperanzador porque quieren detener los efectos degenerativos de la enfermedad.

Este trabajo es complejo, pero tienen unos resultados muy buenos y ya están en una etapa muy avanzada.

TERAPIA GÉNICA

Centro médico de Texas (TMC) – Dr. Steve Gray

La terapia génica, es la técnica que localiza el gen defectuoso y lo reemplaza con el gen correcto para curar enfermedades genéticas, como MSD.

• Primera fase con ratones, completada con éxito
• Segunda fase con ratas, completada con éxito

• Tercera fase, creación AAV para ensayo clínico
• Pendiente:
  • Aprobación de la FDA
  • Análisis clínico con niños

Todas las investigaciones son proporcionadas y todas son importantes. Desde España queremos colaborar en la investigación para el avance de la ciencia junto con el resto de las fundaciones, porque la fuerza de todos hará posible alcanzar una meta maravillosa.

La Fundación MSD – déficit múltiple de Sulfactasa

tiene como objetivo promover y apoyar los desarrollos en la investigación científica de la enfermedad, MSD.